牛黄上清丸的功效主要是清热泻火、散风止痛。临床上牛黄上清丸的作用主要体现在火热之邪的治疗，比如治疗火热引起的头痛、眩晕、耳鸣、眼睛红、咽喉肿痛、口舌生疮、牙龈肿痛、大便秘结。更多的是应用牛黄上清丸治疗牙周炎、胃炎、中风等疾病。对于中风引起的昏迷出现口舌生疮、身体烦热、发烧、女性所见的妇科疾病，比如子宫肌瘤、乳腺增生也都有一定的效果。