长期服用羟基脲片的副作用主要是骨髓抑制，但为剂量限制性的毒性，导致白细胞和血小板减少，停药后，血细胞可自行恢复，还会有胃肠道反应，长期大量使用该药物，对肝脏、肾脏有损害，会有恶心，呕吐等不适症状，致睾丸萎缩和致畸胎的副作用，偶尔还会有中枢神经系统症状，脱发，药物性发热。