干细胞治疗视神经萎缩的效果并不是很明确。干细胞是具有自我更新，高度增值和多向分化潜能的细胞群体。所以既存在于胚胎发育阶段，也存在于发育成熟的个体某些部位，所以利用干细胞，作为种子细胞生成新的组织是一直研究热点。干细胞治疗可能会促进视网膜上神经节细胞的修复，从而能够恢复一定的视神经功能。