靶向药物治疗是在细胞分子水平上,针对已经明确的致癌位点的治疗方式,该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子,也可以是一个基因片段。靶向药物进入体内,会特异地与致癌位点相结合发生作用,使肿瘤细胞特异性的死亡,而不会波及肿瘤周围的正常组织,针对肿瘤在器官组织的分子水平的靶点不同,可以使用不同的靶向药物。靶向药物根据靶向部位的不同,又可以分为两大类,即肿瘤细胞的靶向药物和肿瘤血管的靶向药物。肿瘤细胞的靶向药物是利用肿瘤细胞表面的特异性抗原或受体作为靶向,肿瘤血管的靶向药物则是利用肿瘤区域新生毛细血管内皮细胞表面的特异性抗原或受体起作用。目前已有多种用于临床的靶向药物,如吉非替尼、克唑替尼、奥希替尼、贝伐珠单抗等,大大延长了肿瘤患者的生存期。